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目前已经有基因编辑技术可以用于人类转基因治疗基因突变引起的疾病，但是成本高仅能做医学研究，更重要的是目前我们还不知道人类转基因会带来哪些我们不可控的坏作用。还需要很多的临床早就积累资料，也要有专门的法律法规作保障，基因技术才能真正造福人类。
基因治疗是将人正常基因或有治疗作用的基因通过一定的方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病的目的的生物医学高新技术。它是针对疾病的根源-----异常的基因本身。目前，基因治疗有2种形式：一是体细胞基因治疗，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，能引起遗传改变而受到限制。基因治疗是人类很多疾病治疗的重大变革，为人类战胜疾病，延长寿命，提供了新的途径。人类基因治疗领域的发展非常迅猛，已由早期针对单基因遗传性疾病的治疗迅速扩展到治疗获得性疾病，而且基因转移还作为一种药物的传递系统。
基因治疗的策略可分为5种：基因替代、基因修饰、基因添加、基因补充和基因封闭。
基因替代是指通过同源重组方法用正常基因替代已突变的进片段。这是最理想的方式，但由于难度很大，目前很难再整体水平实现。基因修饰是指通过一定手段对突变基因进行修饰以纠正其异常结构和功能，该方法在实施中难度大。基因添加是指将额外的外源性基因导入细胞中表达，达到治疗疾病的目的。基因补充是指在细胞中补充已缺失或突变的基因。基因封闭是指采用反义核酸技术或核酶阻止细胞中某些过度表达基因（如癌基因）的表达。目前的基因治疗基本采用后3种策略。希望以上内容对您有所帮助。
国外有案例，有15个得了罕见的肌肉消耗性疾病的孩子在出生不久后得到了基因实验性治疗，这种被称为脊髓性肌萎缩症的疾病可能会让小孩在2岁时就死亡。而接受治疗的15个孩子，如今可以正常的说话、坐着，有些甚至能够走路了。如果没有接受基因治疗，他们将无法像今天这样。
这意味着，结合科技，尽管找到患者，识别患者，并且采取基因疗法，那么不少疾病在日后也许都能够被治疗。以美国为例，美国新生儿筛查试验涵盖了至少34种疾病，许多州选择增加更多。
基因疗法是一次性治疗，在60分钟的过程中注入静脉。它使用工程病毒将SMN1基因的健康拷贝提供给整个身体的细胞。一旦到达那里，新基因开始制造对于运动神经元的存活至关重要的蛋白质。
在遗传缺陷有时间对身体造成不可挽回的损伤之前，其他基因疗法也可能在儿童中更好地发挥作用。例如，有公司正在开发一种能够阻止儿童得的致命的脑部肾上腺脑白质营养不良（ALD），也称为洛伦佐氏症的石油疾病，如果在患者症状出现前能够进行治疗，效果就会更好。这就因为着需要进行基因筛查，不同国家的新生儿测试费用也不一样。很多疾病的基因治疗需要在足够早的时候就让患者得到治疗，这样才能挽救患者的性命。
很多公司在做的相关疾病基因治疗还处于实验性，所以现在不少公司都致力于将疗法商业化。
基因治疗终于从实验室走向临床，FDA批准了首款用于遗传性失明的基因疗法。撒花。Spark Therapeutics公司研发的Luxturna疗法，将因此载入史册，以后的学生又得多背一个知识点了。
与视力相关的基因大约有220多种，该公司的Luxturna基因疗法，针对的是RPE65基因缺陷导致的失明。这个基因编码的蛋白质是一种酶，它催化维生素A从反式转变成顺式视黄醇，而顺式视黄醇遇光变回反式维生素A，这就是视循环的过程。如果先天RPE65基因缺陷，导致酶活性不足，就会最终导致患者失明，这种不可逆转的失明过程，就是所谓的遗传性失明了。
图示：维生素A的循环过程
图示：维生素A有两种构象，这个小小的变化，就是视网膜细胞的感光物质。就像从前的感光胶片上的颗粒。但胶片上的感光物质是不可逆的，但人类视网膜细胞中的感光物质则是循环利用的。
Luxturna疗法采用的是基因治疗中非常经典的腺病毒（感冒常见病毒，注意是感冒不是流感，腺病毒是相当安全的病毒）作为基因载体，将携带有正常RPE65基因的腺病毒注射进患者眼部，腺病毒进入细胞释放正常基因，有缺陷的致病基因被覆盖或者被替换，现在细胞能产生正常的RPE65酶了，视力即可重新恢复。bbc曾经拍摄过一部讲述的腺病毒和人体细胞之间的暗战，CG特效相当震撼。《Our Secret Universe: The Hidden Life of the Cell》
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